株テーマ：希少疾患の関連銘柄
政府は希少疾患の患者救済や、開発支援のため、研究費の開発支援や20％の税制優遇、審査期間の短縮などの制度を導入した。武田薬品工業が希少疾患薬大手シャイアーを買収したことで注目を集め、世界で競争できる体制を強化する。メディパル ＨＤは、シミック ＨＤと希少疾患医薬品などを開発する合弁企業「オーファンパシフィック」を設立している。武田薬品工業は希少疾患世界大手のシャイアーを買収したほか、超希少疾患に強い米バイオ医薬品企業「ウルトラジェニクス」とも提携している。日本新薬は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーなどの難病に対する治療薬の開発に積極的。
ＪＣＲファーマや富士フイルム ＨＤは、ライソゾーム病の開発研究を行っている。そーせいは提携や自社開発により中枢神経系疾患、がん、代謝疾患、希少疾患など、幅広いパイプラインを持つ。タカラバイオは、希少疾患に対し独自技術を駆使した遺伝子治療薬の開発を進めている。
厚生労働省は、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品は、医薬品医療機器法基づき、対象患者数が国内で５万人未満と規定している。
