日本新薬は、2020年8月13日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ビルテプソ」が米FDAから販売承認を取得したと発表した。米国での販売と情報提供活動は米国子会社のNS Pharmaが行う。

「ビルテプソ」は、筋肉が衰える難病であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象とした核酸医薬。DMD治療では、対症療法としてステロイド剤の投与はあるが、DMDの発症原因となるジストロフィンたんぱく質の産生を促す薬剤はなく、新たな治療剤が期待されているとしている。2020年3月に日本で製造販売が承認され、5月から販売と情報提供活動を開始している。

日本新薬の株価は110円安の8220円で推移している。