JCRファーマは、2022年3月18日、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を適用した新薬開発として、GM2ガングリオシドーシス治療薬「JR-479」の開発着手を決定したと発表した。

GM2ガングリオシドーシスは、ライソゾーム病の一種で、糖脂質であるGM2ガングリオシドを体内で分解する酵素の欠損により発症する。GM2ガングリオシドが中枢神経やその他の全身組織に蓄積することで、進行性の中枢神経症状を呈する。乳児型が最も重症で、生後10年以内に死に至ることが多いという。国内外で臨床的に確立された治療法はない。

今後、具体的な開発計画を策定し、3年以内の臨床試験開始に向けて準備を進める。

JCRファーマの株価は0.28％高の2144円で推移している。