JCRファーマが開発を進めている血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を適用した血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤(JR-141）について、第3相臨床試験の治験計画届を提出し、所定の調査が終了。2018年8月に第3相臨床試験が開始される。

第3相臨床試験では、20名のハンター症候群患者にJR-141を12ヶ月投与し、脳脊髄液中のバイオマーカーを主要評価項目として、中枢神経症状及び全身症状の変化について評価を行うとしている。

JR-141は、2018年3月に厚生労働省より先がけ審査指定制度の対象品目に指定。第3相臨床試験を実施した後、2019年度中に世界に先がけて日本でも製造販売承認申請を行う予定としている。さらに、グローバル展開の第一歩として、2018年6月にブラジルで第2相臨床試験開始を予定している。