JCRファーマは、2021年3月30日、ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤「JR-171」が欧州医薬品庁からオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の指定を受けたと発表した。オーファンドラッグ指定は、欧州医薬品庁がEU域内で患者の発症率が1万人に5人以下である希少疾病の新薬開発を促進するための制度で、指定されると上市後の10年間の市場独占権や科学的助言などの支援を受けられる。

「JR-171」は2021年2月に米FDAからもオーファンドラック指定を受けている。また、グローバル臨床第1/2相試験を実施している。

JCRファーマの株価は10円高の3495円で推移している。