JCRファーマは、2020年4月21日、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を適用した開発で、新たにスライ症候群治療酵素製剤「JR-443」、サンフィリッポ症候群B型治療酵素製剤「JR-446」の開発に着手すると発表した。

スライ症候群とは、ムコ多糖を体内で分解する酵素の欠損で発症する疾患で、骨変形や間接拘縮、重症化すると中枢神経障害が認められる。サンフィリッポ症候群B型は、ムコ多糖を体内で分解する酵素の欠損で発症する疾患で、特に中枢神経障害が急速に進行する。どちらも国内で承認されている治療酵素製剤はなく、新しい治療薬の開発が望まれている。

「JR-443」「JR-446」を用いた動物実験で、薬剤の脳への移行と脳内に蓄積したムコ多糖の減少作用を確認。3年以内の臨床試験開始に向けて準備を進める。

JCRファーマの株価は250円安の10310円で推移している。