JCRファーマは、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を利用した新薬・サンフィリッポ症候群A型治療酵素製剤(JR-441)の開発に着手する。

サンフィリッポ症候群A型は、ハンター症候群やハーラー症候群と同じムコ多糖症の一種。中枢神経症状、睡眠障害、肝脾腫、痙攣発作などが起きる疾患で、現段階で有効な治療法がない。

JR-441は、動物実験において、末梢臓器のみならず脳への薬剤移行や脳内に蓄積したヘパラン硫酸の減少効果でも良好な結果を示したとしている。早期の臨床試験開始を目指す。