JCRファーマは、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo」を適用したムコ多糖症2型(ハンター症候群)治療酵素製剤「JR-141」を開発。ハンター症候群はムコ多糖を体内で分解する酵素の欠損で発症するX染色体劣勢遺伝性疾患で、中枢神経症状や関節病変、低身長、角膜混濁など幅広い症状がある一方、既存治療酵素製剤では血液脳関門を通過できないことから、脳内で薬効が発揮できないという。

2020年9月29日には、日本で厚生労働省に製造販売承認申請を実施したと発表。2021年2月10日には、米FDAに臨床第3相試験の開始が承認されたと発表した。また、グローバル臨床試験として、米国に続き、ブラジルや欧州での試験開始に向けた準備を進めているとしている。