神戸天然物化学は、近畿大学などと共同で、神経難病である筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）と前頭側頭型認知症（ＦＴＤ）の発症に関与するタンパク質ＴＤＰ－４３の遺伝子を標的とした核酸医薬を開発した。この核酸医薬が、ＡＬＳやＦＴＤに対して治療効果をもたらすことを、疾患モデルマウスを用いて証明した。

筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）は、全身の筋肉が急速に衰えていく神経疾患で、前頭側頭型認知症（ＦＴＤ）は、アルツハイマー型認知症やレビー小体型認知症の次に多い変性性認知症。原因が十分には解明されておらず、根本的な治療法も開発されていない。

開発した核酸医薬は、疾患モデルマウスにおいてＴＤＰ－４３の凝集を抑制し、1回の投与で持続的な治療効果を発揮することが確認された。